برچسب قیمت بالا برای ژن درمانی های جدید و طولانی مدت


۳۰ دسامبر ۲۰۲۱ – طبق گفته FDA تا سال ۲۰۲۵، احتمالاً هر سال ۱۰ تا ۲۰ درمان سلولی و ژنی جدید تأیید می شود.

خبر عالی، درست است؟ این محصولات می توانند جان افراد بی شماری را که با بیماری های ژنتیکی نادری مانند سلول داسی شکل، پروگریا و اسپینا بیفیدا زندگی می کنند، نجات دهند.

به گفته کوین داکسزن، کارشناس بیوتکنولوژی و سیاست، دکترا، محقق هافمن در دانشگاه ایالتی آریزونا، تمپ، و مجمع جهانی اقتصاد، با این حال، برچسب قیمت سنگین برای این درمان‌ها می‌تواند مانع جشن گرفتن شود.

در مقاله ای که در گفتگو، او هشدار می دهد که ژن درمانی می تواند صدها هزار تا میلیون ها دلار هزینه داشته باشد.

درمان سلول داسی شکل، که انتظار می رود در چند سال آینده مورد تایید قرار گیرد، ممکن است برای یک بیمار تنها ۱.۸۵ میلیون دلار هزینه داشته باشد. یک برنامه مدیکر می تواند سالانه حدود ۳۰ میلیون دلار پرداخت کند، حتی اگر تنها ۷ درصد از واجدین شرایط تحت درمان قرار گیرند.

مثال دیگر Zolgensma است، یک داروی یکبار مصرف برای درمان آتروفی عضلانی ستون فقرات، که بیماری است که می‌تواند باعث ضعیف شدن و پوسیدگی عضلات شما شود، که اغلب منجر به مشکل در نشستن، راه رفتن، تنفس و بلع می‌شود.

Zolgensma با برچسب قیمت ۲.۱ میلیون دلاری گران ترین داروی جهان است.

جمع آوری مقادیر زیادی پول برای داروهایی مانند Zolgensma می تواند برای کسانی که با بیماری های نادر زندگی می کنند و خانواده های آنها بسیار سخت باشد.

آیه لوندت را در نظر بگیرید، دختری جوان در دانمارک که در آن برجسته شده است گفتگو مقاله ای که در ۱۰ ماهگی به آتروفی عضلانی نخاعی مبتلا شد. پس از ۷ ماه و نیم طاقت‌فرسا جمع‌آوری کمک‌های مالی آنلاین و حراج‌های اهداکنندگان بزرگ در سراسر جهان، خانواده او حمایت کافی برای جمع‌آوری ۲.۱ میلیون دلار برای خرید Zolgensma به دست آوردند.

با این حال، برای برخی از خانواده ها، این رویکرد ممکن است به اندازه کافی موفق نباشد.

بنابراین چگونه این داروهای تغییر دهنده زندگی به دست بیماران نیازمند می رسد؟

داکسزن می‌گوید ایجاد مدل‌های پرداختی که به بیماران در پرداخت هزینه‌های درمان کمک می‌کند و در عین حال برنامه‌های بیمه و شرکت‌های دارویی را نیز سرپا نگه می‌دارد، یکی از راه‌های آن است.

در آنچه «مدل‌های مبتنی بر نتیجه» نامیده می‌شود، بیمه می‌تواند هزینه اولیه را به شرکت‌های دارویی بپردازد و سپس پرداخت‌ها را بر اساس پیشرفت بیمار پس از دریافت درمان ادامه دهد – به‌ویژه از آنجایی که داروهای گران‌قیمتی مانند Zolgensma تضمینی برای اثربخشی ندارند.

داکسزن می گوید «مدل نتفلیکس» راه حل بالقوه دیگری است.

یک برنامه دولتی Medicaid که مانند یک سرویس اشتراک عمل می‌کند، می‌تواند به شرکت‌های دارویی برای دسترسی نامحدود به درمان‌های ژنی، هزینه ثابتی بپردازد. این مدل به ایجاد دسترسی بیشتر به درمان های هپاتیت C برای بیماران در لوئیزیانا کمک کرد.